NERV@774Netz

医療情報提供サイトです

難病「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」の進行を止めることができるかも!?京都大学が発表

京都大iPS細胞研究所の井上治久教授らの研究チームは26日、全身の筋肉が徐々に動かなくなる
難病「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」について、慢性骨髄性白血病の治療薬「ボスチニブ」を
患者に投与する医師主導治験(臨床試験)を京大病院などで近く始めると発表した。

人工多能性幹細胞(iPS細胞)を用いた基礎研究で有効性を確認しており、今後患者の募集を行う。

ALSは、脳や脊髄の神経細胞に異常なタンパク質が蓄積し、筋肉を動かす神経が変質する難病。
原因や発症の詳しい仕組みは分かっておらず、国内に約9千人の患者がいる。

井上教授らは平成29年、ALS患者由来のiPS細胞を元に作製した神経細胞が、
異常なタンパク質の蓄積により死滅しやすいことを発見。
この細胞を使って約1400種類の薬を試した結果、ボスチニブが有効であることを突き止めた。

治験は京大病院など4機関で実施。
発症から2年以内で日常生活を送れるなど症状が比較的軽い20~80代の24人を選び、1
2週間薬の投与を行った後、経過を観察する。
投与量に応じてグループ分けし、肝機能の変化などから安全性を確かめる。

https://www.sankei.com/west/news/190326/wst1903260043-n1.html

 

研究チームは今月1日に治験の計画書を医薬品医療機器総合機構(PMDA)に提出し、受理された。

井上教授は「有効性よりも安全性を確認する。ALS患者特有の副作用なども考えられるので、
チーム一丸となってやっていきたい」と話した。

 iPS細胞を使った創薬研究の治験は国内4例目。

https://www.sankei.com/west/news/190326/wst1903260043-n2.html